目的 评价异基因脐血造血干细胞移植（allo-RCBT）治疗β-地中海贫血（β-地贫）的疗效。方法 用异基因同胞脐血造血干细胞移植治疗重症β-地贫5例（基因型β41-42纯合子，β654纯合子，β41-42/β654、β41-41/-28、β654/-28双重杂合子各1例）。中位年龄46个月（42个月-86个月）。HLA配型供、受者全相合4例，1个位点不全相合1例。输入脐和因有核细胞上位数为5.5（4.7-7.7）×107/kg。CD34+CD38-细胞中位数2.8（0.6～4.5）×105/kg，CFU-GM中位数为1.09（0.24～230.00）×105/kg。预处理方案：白消安16～20mg/kg，环磷酰胺（CTX）180～200mg/kg，马抗胸腺细胞球蛋白90mg/kg（或兔抗淋巴细胞球蛋白25mg/kg），4例加用马法兰90mg/m2。预防移植物抗宿主病（GVHD）方案：3例单独用环孢菌素A（CsA），2例用CsA+短程MTX方案。结果 4例植入，其中1例于移植成功后2个月发生排斥反应，回复地贫状态；1例自体造血恢复。中性粒细胞＞0.5×109/L的中位时间为19（14～22）d，血小板＞20×109/L的中位时间为37（21～63）d。发生急性GVHD2例，分别为1度或Ⅱ度，无慢性GVHD。 无病生存（脱地贫状态）3例，中位时间18个月，生存率100%。结论 allo-UCBT能长期重建造血，其GVHD发生率和程度较轻，是治疗地分的有效方法之一。