目的 了解国内急性脑卒中临床试验疗效判断方法的现状和存在的问题。方法 对2003年3月以前发表的国内6种神经内科杂志进行人工检索。纳入所有研究急性脑卒中治疗措施、自述为随机或半随机对照试验的人体研究报告。排除关于蛛网膜下腔出血和TIA的试验。对疗效判断指标的类型、随访时间、是否采用盲法判断疗效、是否报告失访、统计分析方法及阳性结果率等方面进行分析。结果 共人选符合纳入标准的试验210个。使用病理水平指标的试验119个（57%），病损水平指标161个（77%），25个（12%）试验采用残疾/生活能力水平指标，但没有试验将数据变换为二项分类资料进行分析。采用残障/生存质量水平指标的试验为0个，33个（16%）试验在结果中报告了死亡人数但多未将病死率设计为疗效指标。随访时间3h～3年，中位时间17天：仅4个试验（2%）报告了失访率。97%的试验未描述是否采用盲法评价疗效。199个（95%）试验显示出有统计学意义的阳性结果。结论 国内急性脑卒中临床试验在采用与患者相关的疗效判断指标、盲法评价疗效、随访时间及报告失访率等方面与国外存在较大差异。